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质粒

质粒

质粒是具备自主复制能力的小型闭合环状DNA分子,,,,能够表达所携带的遗传信息。。。人为构建和生产的质粒DNA载体,,,,是目前基因治疗研究、、药物制备的常用工具之一。。。。
 
虽然质粒的GMP生产技术较为成熟,,,但某些特殊的质粒类载体的大规模生产工艺仍是全球性难题,,如微环DNA载体产品。。。。微环DNA载体是一种来源于质粒DNA的新型超螺旋表达元件,,是包含基因表达盒子的最小环状DNA,,,由陈志英教授与斯坦福大学同事发明。。。。由于微环载体缺乏原核DNA骨架序列(如抗性基因、、、、原核复制起始点等),,且剔除导致基因表达沉默效应的骨架DNA,,其可提高治疗基因表达水平、、、基因治疗的安全性及降低免疫原性等,,,正在越来越多地应用。。
 
向图教育生物在提供GMP质粒的生产服务之外,,,,还开发了针对微环DNA载体的层析、、、超滤工艺及针对微环DNA载体的分析和表征方法,,,为质粒大规模生产工艺的推进提供了重要经验。。
 
GMP质粒生产流程:
 

(Non-IND和IND的生产工艺流程类似,,,其区别在于质量控制标准和规范程度的差异)
 
生产经验:
向图教育生物细胞与基因治疗CDMO服务覆盖质粒、、、、腺相关病毒、、、、慢病毒、、、腺病毒等基因治疗载体,,溶瘤病毒,,mRNA-LNP,,,免疫细胞、、、、干细胞、、、外泌体等细胞与基因治疗主流药物。。
  • 拥有rAAV2/2、、、rAAV2/5、、rAAV2/8、、、、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒的技术工艺和GMP生产经验
  • 拥有多种溶瘤病毒,,,包括溶瘤腺病毒、、、、溶瘤疱疹病毒、、、溶瘤痘苗病毒、、、溶瘤新城疫病毒的技术工艺和GMP生产经验
  • 可提供质粒、、、、慢病毒的工艺开发及GMP生产服务
  • 可提供T细胞分离、、、感染、、、、扩增等CAR-T全流程服务
  • 可提供干细胞分离、、、、建库、、、基因编辑等全流程工艺开发及GMP生产服务
  • 可提供质粒、、mRNA(线性、、环状与自复制)、、LNP全流程工艺开发及GMP生产服务
 
截止2025年4月,,,目前已累计服务450+基因与细胞治疗CDMO项目,,协助客户获得中、、、、美等多国临床试验批件50+个,,,,覆盖Pre-IND、、、、Post-IND各阶段,,,,同时将不断扩大产能,,,满足未来业务的持续增长,推动先进疗法早日惠及患者。。。。

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